अब हम अपने शरीर को दोबारा लिख सकते हैं
एफडीए ने पहली बार जीन थेरेपी उपचार को मंजूरी दे दी है- दवा के इतिहास में एक ऐतिहासिक कदम। नया उपचार- किम्रिआ (टिसगेनेलेक्सेल) - ल्यूकेमिया से लड़ने के लिए टी-कोशिकाओं को संशोधित करता है।
किमियाह की मंजूरी जीन थेरेपी के अन्य रूपों की मंजूरी के लिए एक हर्बींगर के रूप में कार्य करती है जो एक उपन्यास और रोमांचक दृष्टिकोण का उपयोग कर कैंसर और अन्य गंभीर बीमारियों से लड़ती है: कृत्रिम माध्यमों के माध्यम से शरीर को पुन: प्रोग्राम करना।
सेल-आधारित जीन थेरेपी
सेल-आधारित जीन थेरेपी एक विशिष्ट सेल आबादी में नई जेनेटिक सामग्री को पेश करने के अभ्यास को संदर्भित करती है और फिर इन संशोधित कोशिकाओं को शरीर में फिर से पेश करती है। एक बार शरीर में, ये नई कोशिकाएं प्रोटीन उत्पन्न कर सकती हैं जो कैंसर या अन्य गंभीर बीमारियों से लड़ने में मदद करती हैं।
Kymriah आनुवांशिक रूप से संशोधित टी कोशिकाओं - एक प्रकार का लिम्फोसाइट, या सफेद रक्त कोशिका - शरीर में परिचय शामिल है। ये संशोधित टी-कोशिकाएं ल्यूकेमिया कोशिकाओं को पहचानती हैं और हमला करती हैं।
जीन थेरेपी कीमोथेरेपी के लिए बेहतर है क्योंकि जीन उपचार कम जहरीले होते हैं। कीमोथेरेपी पूरे शरीर को प्रभावित करती है और शरीर के व्यापक प्रतिकूल प्रभाव का कारण बनती है। सेल-आधारित जीन थेरेपी के साथ, फिर से इंजीनियर कोशिकाओं को स्थानीय रूप से घुमाया जाता है और विशेष रूप से ट्यूमर से लड़ते हैं।
जीन थेरेपी का एक रूप होने के अलावा, किम्रियाह एक इम्यूनोथेरेपीटिक एजेंट भी है। इम्यूनोथेरेपी बीमारी के इलाज के लिए प्रतिरक्षा प्रणाली की शक्ति का लाभ उठाती है।
Kymriah समझाया
तकनीकी शर्तों में, नोवार्टिस के किमियाह एक प्रयोगात्मक चिमेरिक एंटीजन रिसेप्टर (सीएआर) टी-सेल थेरेपी है जो बी-सेल तीव्र लिम्फोब्लास्टिक ल्यूकेमिया को रिलाप्स या अपवर्तक (यानी प्रतिरोधी प्रतिरोधी) के इलाज के लिए प्रयोग किया जाता है।
किम्रियाह इम्यूनोथेरेपी का एक अनुकूलित रूप है जिसमें एक रोगी की टी-कोशिकाओं को पहले एकत्र किया जाता है और फिर एक विनिर्माण केंद्र में भेजा जाता है।
टी-कोशिकाओं को ल्यूकाफेरिसिस नामक प्रक्रिया का उपयोग करके कटाई की जाती है।
विनिर्माण केंद्र में, इन टी-कोशिकाओं को जीन शामिल करने के लिए संशोधित किया गया है जो कार अभिव्यक्ति के लिए कोड हैं। इन संशोधित कोशिकाओं को फिर रोगी में वापस ले जाया जाता है। एक बार शरीर में, सीएआरएस एक विशिष्ट एंटीजन को लक्षित करते हैं जिसे सीडी 1 9 कहा जाता है जो ल्यूकेमिया कोशिकाओं की सतह पर स्थित होता है और इन कैंसर कोशिकाओं को मारता है। एक बार रक्त में, इन संशोधित टी-कोशिकाएं बढ़ती हैं और दो या तीन सप्ताह के भीतर कैंसर को खत्म करने के लिए विस्तार करती हैं।
एफडीए के विशेषज्ञों ने एक चरण II नैदानिक परीक्षण की एक भी भुजा पर किमरीह की अपनी मंजूरी के आधार पर, जिसमें 63 बच्चे, किशोरावस्था, और युवा वयस्कों को रिलाप्स या अपवर्तक बी-सेल तीव्र लिम्फोब्लास्टिक ल्यूकेमिया के इलाज के लिए एक खुराक मिला। इन प्रतिभागियों में से 83 प्रतिशत तीन महीने बाद छूट में चले गए। इसके अलावा, छह महीने के बाद 75 प्रतिशत बीमारी से मुक्त रहे। महत्वपूर्ण बात यह है कि किम्रिया को एफडीए द्वारा प्राथमिकता समीक्षा और ब्रेकथ्रू थेरेपी पदनाम दिया गया था।
तीव्र लिम्फोब्लास्टिक ल्यूकेमिया अस्थि मज्जा और रक्त का कैंसर है। यह शरीर को असामान्य लिम्फोसाइट्स बनाने का कारण बनता है। ये असामान्य रक्त कोशिकाएं अस्थि मज्जा में स्वस्थ रक्त कोशिकाओं को जल्दी से भीड़ देती हैं। हमें जीवित रहने के लिए हमारे रक्त कोशिकाओं की आवश्यकता है।
जब सामान्य रक्त कोशिकाओं की संख्या नाटकीय रूप से कम हो जाती है, तो मृत्यु हो सकती है।
हालांकि पुराने वयस्क सभी विकसित कर सकते हैं, यह मुख्य रूप से बच्चों की एक बीमारी है। सभी 9 0 प्रतिशत बच्चे उपचार के बाद छूट में जाते हैं। Kymriah 25 साल से कम उम्र के मरीजों में उपयोग के लिए अनुमोदित है और या तो कैंसर है जो इलाज के लिए प्रतिरोधी है या कैंसर है।
Kymriah के बारे में चिंताएं
किसी भी प्रकार के मोनोक्लोनल एंटीबॉडी थेरेपी के नकारात्मक दुष्प्रभाव से संबंधित एक साइटोकिन रिलीज सिंड्रोम है, एक जलसेक प्रतिक्रिया जिसे साइटोकिन तूफान भी कहा जाता है। साइटोकिन्स छोटे प्रोटीन होते हैं जो कोशिकाओं द्वारा गुप्त होते हैं और अन्य कोशिकाओं पर प्रभाव डालते हैं।
अधिकांश लोगों में, साइटोकिन रिलीज सिंड्रोम के लक्षण हल्के या मध्यम होते हैं और आसानी से इलाज किया जा सकता है। इन लक्षणों में शामिल हैं:
- कम रक्त दबाव
- थकान
- क्षिप्रहृदयता
- सरदर्द
- बुखार
- जी मिचलाना
- ठंड लगना
- लाल चकत्ते
- खराश वाला गला
- साँस लेने में कठिनाई
हालांकि, जिन रोगियों में रक्त कैंसर हैं- जैसे-जैसे जीवन-धमकी देने वाले लक्षणों के साथ गंभीर साइटोकिन तूफान के विकास के उच्च जोखिम पर हैं। इस कारण से, साइटोकिन तूफान जैसी गंभीर जटिलताओं का प्रबंधन करने के लिए प्रशिक्षित विशेषज्ञों के साथ उच्च मात्रा वाले केंद्रों पर इंफ्यूजन की आवश्यकता होती है।
अंत में, किमरीह से करीब 500,000 डॉलर खर्च होने की उम्मीद है। फिर भी, किमरीह के साथ उपचार अभी भी एक अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण से सस्ता है, जिसका प्रयोग आमतौर पर ल्यूकेमिया के इलाज में किया जाता है।
से एक शब्द
अपवर्तक या सभी को छोड़ना एक घातक बीमारी है। किमरीह की मंजूरी संयुक्त राज्य अमेरिका में कुछ सौ युवा लोगों की आशा प्रदान करती है जिनके पास उपचार विकल्प नहीं छोड़े गए हैं। यह नैदानिक परीक्षणों में प्रभावी साबित हुआ है। हालांकि, नैदानिक परीक्षण अवधि में सीमित थे, और यह देखा जाना बाकी है कि क्या किमियाह आजीवन अनुमोदन प्रेरित कर सकता है या नहीं।
व्यापक शर्तों में, पहली बार जीन थेरेपी के रूप में एफडीए द्वारा दवा की एक नई उम्र में उपयोग करने की मंजूरी: एक उम्र जहां हम कैंसर और अन्य घातक बीमारियों से लड़ने के लिए हमारी कोशिकाओं को पुन: प्रोग्राम कर सकते हैं।
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