माइलोफिब्रोसिस अस्थि मज्जा की एक बीमारी है जो मज्जा को फाइब्रोटिक बनने या खराब होने का कारण बनती है। कुछ हड्डियों के हेलो गुहाओं में रक्त-निर्माण मज्जा ऊतक के अंदर निशान ऊतक बनता है। हालांकि, मायलोफिब्रोसिस में "स्कार्रिंग" एक उपचार त्वचा घाव के परिणामस्वरूप स्कार्फिंग के विपरीत है। अस्थि मज्जा शरीर के सभी रक्त कोशिकाओं के लिए उत्पादन की साइट है, और इसलिए वहां शुरू होने वाली एक दुर्लभ प्रक्रिया सौम्य नहीं है, और अंततः यह सेल गणना, गंभीर जटिलताओं और जीवन काल को कम करने में समस्याएं पैदा कर सकती है।
जब फाइब्रोसिस खत्म हो जाता है, इससे कोशिका में असामान्यताएं होती हैं और कभी-कभी रक्त कोशिकाओं में भी खराब और खराब रक्त कोशिका उत्पादन होता है। आखिरकार, उन्नत माइलोफिब्रोसिस में, इससे मरो पूरी तरह से अपना काम करने में असफल हो सकता है। जब माइलोफिब्रोसिस प्रगति या विकसित होता है, तो ल्यूकेमिया और गंभीर रक्त थकावट और रक्तस्राव की घटनाओं जैसे जीवन-खतरनाक जटिलताओं संभव हैं। मायलोफिब्रोसिस के लिए तीव्र ल्यूकेमिया , जीवन-धमकी देने वाले रक्त कैंसर का कारण बनना भी संभव है।
प्राथमिक बनाम माध्यमिक माइलोफिब्रोसिस
माइलोफिब्रोसिस प्राथमिक या माध्यमिक हो सकता है। जब यह नया हो जाता है, या पहली बार खुद को पता चला है, इसे प्राथमिक माइलोफिब्रोसिस कहा जाता है। जब यह किसी अन्य बीमारी, चोट या रक्त की स्थिति के साथ मिलकर विकसित होता है तो इसे माध्यमिक मायलोफिब्रोसिस कहा जाता है। उदाहरण के लिए, पॉलीसिथेमिया वेरा के रूप में जाने वाले रक्त विकार के बाद माइलोफिब्रोसिस माध्यमिक माइलोफिब्रोसिस का एक रूप है।
क्या यह कैंसर के समान है?
इसमें कैंसर के साथ कई चीजें आम हैं, लेकिन विशेषज्ञ इसे "मायलोप्रोलिफेरेटिव नियोप्लाज्म" के रूप में संदर्भित करते हैं। चीजों को सरल रखने के लिए, निओप्लाज्म शब्द को "ट्यूमर या विकास" के लिए एक फैंसी शब्द के रूप में माना जा सकता है और ट्यूमर या वृद्धि सौम्य हो सकती है या घातक। माइलोफिब्रोसिस निश्चित रूप से सौम्य नहीं है, लेकिन कैंसर, या घातक neoplasms के बारे में सोचते समय लोगों की कुछ विशेषताओं की भी कमी है।
उस ने कहा, चाहे आप कैंसर के रूप में माइलोफिब्रोसिस या अस्थि मज्जा ऊतक के हानिकारक विकास को देखते हैं, वर्तमान में कोई दवा चिकित्सा नहीं है जो उपचारात्मक है (लेकिन अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण उपचारात्मक हो सकता है), और यह एक प्रक्रिया है जो कारण के लिए प्रगति कर सकती है विभिन्न लोगों में अलग-अलग गति पर यद्यपि नुकसान। माइलोफिब्रोसिस के उन्नत रूप जीवन काल को सीमित करते हैं और रोगियों के लिए एक महत्वपूर्ण स्वास्थ्य बोझ बनाते हैं।
आपको बहुत सारी मरीज-गियर वाली साइटें मिलेंगी जो मायलोफिब्रोसिस को "दुर्लभ रक्त कैंसर" के रूप में संदर्भित करती हैं। यह सामान्य अवधारणा को संवाद करने का एक प्रभावी तरीका हो सकता है, लेकिन कहानी के लिए और भी कुछ है। माइलोफिब्रोसिस रक्त कैंसर का कारण बन सकता है, लेकिन कुछ मामलों में, मायलोफिब्रोसिस रक्त कैंसर से हो सकता है।
प्रकार
प्राथमिक और माध्यमिक के अलावा, माइलोफिब्रोसिस को वर्गीकृत करने के अन्य तरीके भी हैं। बीमारी का पहला निदान होने पर किसी व्यक्ति के निष्कर्षों के आधार पर इस बीमारी के मामलों को अलग-अलग जोखिम श्रेणियों में समूहित करना एक तरीका है। उपचार के मार्गदर्शन में मदद करने और अपने पूर्वानुमान को आकार देने में मदद करने के लिए डॉक्टरों को जोखिम का स्तर निर्धारित करने में मदद करने के लिए कई अलग-अलग टूल उपलब्ध हैं।
प्रसार
ल्यूकेमिया और लिम्फोमा सोसाइटी के अनुसार, हर साल संयुक्त राज्य अमेरिका में हर 100,000 लोगों में से 1.5 में मायलोफिब्रोसिस होता है।
यह पुरुषों और महिलाओं दोनों को प्रभावित करता है और आमतौर पर 60 वर्ष से अधिक उम्र के लोगों में निदान किया जाता है, लेकिन यह किसी भी उम्र में हो सकता है। अनुमान है कि संयुक्त राज्य अमेरिका में लगभग 16,000 से 18,500 लोगों के पास मायलोफिब्रोसिस है।
कारण
कई प्रकार के मज्जा कोशिकाओं और जीनों को शामिल करने के लिए जाना जाता है, हालांकि, माइलोफिब्रोसिस में अत्यधिक स्कार्फिंग का सटीक कारण पूरी तरह स्पष्ट नहीं है। कई आनुवांशिक और गुणसूत्र असामान्यताओं को पाया गया है, जिसमें "जैक 2 वी 617 एफ मिसेंस उत्परिवर्तन" नामक उत्परिवर्तन शामिल है, हालांकि इस उत्परिवर्तन का मतलब यह नहीं है कि आप प्राथमिक मायलोफिब्रोसिस विकसित करेंगे। इस तरह के उत्परिवर्तन का कारण अज्ञात है, और अधिकांश मामलों में प्राथमिक माइलोफिब्रोसिस से कोई विशिष्ट एक्सपोजर या जोखिम कारक नहीं जोड़ा जा सकता है।
रक्त कैंसर के अलावा, अन्य गैर-कैंसर वाले रक्त विकार जिन्हें "मायलोप्रोलिफेरेटिव नेओप्लासम" के रूप में जाना जाता है जैसे पॉलीसिथेमिया वेरा और आवश्यक थ्रोम्बोसाइटमिया भी माध्यमिक मायलोफिब्रोसिस का कारण बन सकता है। माध्यमिक या इंटरैक्टिव मायलोफिब्रोसिस अस्थि मज्जा को रासायनिक या शारीरिक चोट, संक्रमण या रक्त की आपूर्ति के नुकसान के जवाब में भी हो सकता है।
प्राथमिक माइलोफिब्रोसिस, पॉलीसिथेमिया वेरा से संबंधित मायलोफिब्रोसिस, और आवश्यक थ्रोम्बोसाइटमिया से संबंधित मायलोफिब्रोसिस कभी-कभी "माइलोफिब्रोसिस" के रूप में एक साथ लुप्त हो जाते हैं, लेकिन वैज्ञानिकों का कहना है कि प्रत्येक प्रकार के बीच मतभेदों के बारे में सीखने और समझने के लिए और कुछ भी हो सकता है।
लक्षण
कई रोगियों को निदान के समय कोई लक्षण नहीं होता है, लेकिन आम लक्षणों में निम्नलिखित शामिल हैं:
- थकान
- वजन घटना
- रात को पसीना
- बुखार
- सांस लेने में कठिनाई होने की भावना
- पेट में बेचैनी (एक विस्तारित स्पलीन के कारण)
अस्थि मज्जा की विफलता कम रक्त की मात्रा से लक्षणों का कारण बन सकती है, जैसे थकान बहुत कम स्वस्थ लाल रक्त कोशिकाओं से होती है। रक्त प्लेटलेट्स पर असर से खून बह रहा है और समस्याएं पैदा हो सकती हैं।
अन्य रक्त, जैसे पेट की पूर्णता या दबाव, नए रक्त कोशिकाओं को बनाने के लिए, स्कार्डेड अस्थि मज्जा के बाहर होने वाली सभी चीजों के कारण हो सकता है:
- आम तौर पर, रक्त कोशिका उत्पादन जन्म के समय या उसके आस-पास के बच्चों में अस्थि मज्जा में बदल जाता है। जन्म से पहले, हालांकि, बच्चे स्पलीन, यकृत और लिम्फ नोड्स जैसी साइटों पर नए रक्त कोशिकाओं का उत्पादन कर सकते हैं-अस्थि मज्जा के बाहर इन साइटों को एक्स्ट्रामडुलरी कहा जाता है।
- आम तौर पर वयस्कों में, नए रक्त कोशिका गठन की एकमात्र साइट अस्थि मज्जा है। कुछ रक्त कैंसर और रक्त विकारों में, लोग इन extramedullary साइटों पर, जहां भी वे कर सकते हैं, रक्त कोशिकाओं का उत्पादन करने के लिए वापस जाओ। माइलोफिब्रोसिस में, यह आमतौर पर प्लीहा और यकृत में होता है। कभी-कभी माइलोफिब्रोसिस में एक्स्ट्रामडुलरी हेमेटोपोइज़िस की वजह से एक व्यक्ति का प्लीहा बड़ा हो सकता है।
मायलोफिब्रोसिस की प्रमुख जटिलताओं आम तौर पर अस्थि मज्जा विफलता और extramedullary hematopoiesis से आते हैं ।
मायलोफिब्रोसिस के साथ तीव्र मायलोइड ल्यूकेमिया (एएमएल) में परिवर्तन का एक बड़ा जोखिम है, और मायलोफिब्रोसिस वाले लगभग 20 प्रतिशत लोग तीव्र ल्यूकेमिया विकसित करते हैं।
निदान
आपके डॉक्टर को आपके लक्षणों और शारीरिक परीक्षा के माध्यम से जानकारी के अलावा, कई परीक्षण हैं जो मूल्यवान नैदानिक जानकारी प्रदान करते हैं। इनमें रक्त गणना, अन्य रक्त कार्य, इमेजिंग परीक्षण जैसे एक्स-रे और एमआरआई, अस्थि मज्जा परीक्षण , और जीन परीक्षण शामिल हैं। जीन उत्परिवर्तन (जैसे जेएके 2, सीएएलआर, या एमपीएल उत्परिवर्तन) की तलाश करने के लिए रक्त या अस्थि मज्जा का नमूना प्रयोगशाला में भेजा जा सकता है जो अक्सर मायलोफिब्रोसिस वाले लोगों में मौजूद होते हैं।
अन्य चीजें जो मायलोफिब्रोसिस की तरह दिख सकती हैं, लेकिन नहीं हैं, पुरानी मायलोोजेनस ल्यूकेमिया, अन्य मायलोप्रोलिफेरेटिव सिंड्रोम, क्रोनिक मायलोमोनासाइटिक ल्यूकेमिया, और तीव्र मायलोइड ल्यूकेमिया शामिल हैं।
इलाज
वर्तमान में, कोई दवा विकल्प नहीं है जो उपचारात्मक है। अधिकांश रोगियों के लिए लक्ष्य लक्षणों से छुटकारा पाने, एक बढ़ी हुई स्पलीन को कम करने और रक्त कोशिका की संख्या में सुधार करना है। इन लक्ष्यों के साथ संगीत कार्यक्रम में, ओवरराइडिंग लक्ष्य जटिलताओं के जोखिम को कम करने के लिए भी है।
माइलोफिब्रोसिस कुछ अनुमोदित उपचार विकल्पों के साथ एक बीमारी है, लेकिन कई नए एजेंटों की जांच और विकास किया जा रहा है। उपचार आपके विशिष्ट कारकों जैसे लक्षणों की उपस्थिति, साथ ही साथ मायलोफिब्रोसिस के आपके विशेष मामले का जोखिम, और आपकी आयु और समग्र / सामान्य स्वास्थ्य पर भी मार्गदर्शन किया जाता है।
बहुत कम जोखिम वाले लोगों और कोई लक्षण नहीं, अकेले अवलोकन ठीक हो सकता है। उच्च जोखिम वाली बीमारी के लिए, दाता से स्टेम कोशिका प्रत्यारोपण अक्सर माना जाता है, लेकिन सभी रोगी जोखिमों के कारण योग्य नहीं होते हैं। कुछ रोगी नैदानिक परीक्षण में परंपरागत दवा चिकित्सा या जांच दवा चिकित्सा के लिए अच्छे उम्मीदवार हैं।
2011 में, फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (एफडीए) ने मध्यवर्ती और उच्च जोखिम वाले मायलोफिब्रोसिस के उपचार के लिए रुक्सोलिटिनिब (जैकफी) को प्राथमिक माइलोफिब्रोसिस, पोस्ट पॉलीसिथेमिया वेरा मायलोफिब्रोसिस और पोस्ट-आवश्यक थ्रोम्बोसाइटमिया मायलोफिब्रोसिस सहित उपचार के लिए अनुमोदित किया।
- एफडीए अनुमोदन मध्यस्थ या उच्च जोखिम वाले माइलोफिब्रोसिस के रोगियों में दो यादृच्छिक नियंत्रित परीक्षणों के परिणामों पर आधारित था, जो रक्सोलिटिनिब को प्लेसबो (अध्ययन 1) या सर्वोत्तम उपलब्ध चिकित्सा (अध्ययन 2) से तुलना करते हैं। अध्ययन 1 में, 42 प्रतिशत रोगियों ने रक्सोलिटिनिब के साथ इलाज किया, प्लेसबो के साथ इलाज किए गए 1 प्रतिशत रोगियों की तुलना में, 24 सप्ताह में कम से कम 35 प्रतिशत स्पलीन आकार में कमी आई। अनुमोदन के समय, अध्ययन 1 पर अध्ययन 1 और 67 प्रतिशत पर 75 प्रतिशत मरीजों ने स्पलीन मात्रा में कम से कम 35 प्रतिशत की कटौती हासिल की, जो स्पलीन मात्रा में इस कमी को बनाए रखा।
- रूक्सोलिटिनिब मरीजों के बहुमत में स्पलीन आकार को कम करने और लक्षणों को कम करने में प्रभावी है। उच्च जोखिम वाले माइलोफिब्रोसिस वाले मरीजों में नैदानिक परीक्षण परीक्षण में रूक्सोलिटिनिब में, प्रतिभागियों के एक बड़े समूह ने रोग से जुड़े लक्षणों में महत्वपूर्ण सुधार किया था: उन्होंने एक दैनिक डायरी को माइलोफिब्रोसिस के कमजोर लक्षणों को कैप्चर किया जिसमें पेट में बेचैनी, पूर्णता की प्रारंभिक सनसनी, बाएं पसलियों, खुजली, रात पसीने और हड्डी / मांसपेशी दर्द के नीचे दर्द।
- रक्सोलिटिनिब के इलाज वाले मरीजों के कम से कम 1 प्रतिशत में देखी जाने वाली सबसे आम प्रतिकूल दवा प्रतिक्रियाओं में कम प्लेटलेट, एनीमिया, चोट लगने, चक्कर आना और सिरदर्द शामिल था। अध्ययन 1 में प्लेसबो की तुलना में रक्सोलिटिनिब के इलाज वाले मरीजों में एक थ्रेसहोल्ड गंभीरता की प्रतिकूल दवा प्रतिक्रियाएं कम प्लेटलेट्स (प्लेसबो के साथ इलाज किए गए 1 प्रतिशत रोगियों की तुलना में 13 प्रतिशत रोगियों द्वारा अनुभव किया गया), और एनीमिया (अनुभवी 45 प्रतिशत मरीजों को रक्सोलिटिनिब के साथ इलाज किया जाता है, जबकि प्लेसबो के साथ इलाज किए गए 1 9 प्रतिशत रोगियों की तुलना में)। अध्ययन 2 में इसी तरह के परिणाम मनाए गए थे।
बढ़ी हुई स्पलीन और लक्षणों के नियंत्रण के लिए प्रभावी होने वाले अन्य उपचारों में केमोथेरेपी, प्लीहा या स्प्लेनेक्टोमी को हटाने, और स्पिलीन के लिए कम खुराक विकिरण चिकित्सा शामिल हैं। एनीमिया के लिए रक्त संक्रमण, और उन मरीजों के लिए जिनके पास ट्रांसफ्यूजन आश्रित एनीमिया है, अस्थि मज्जा-उत्तेजक दवाएं जैसे एरिथ्रोपोइटीन, एंड्रोजन (उदाहरण के लिए, डानाज़ोल), और इम्यूनोमोडालेटर (उदाहरण के लिए, लेनालिडोमाइड) का उपयोग किया जा सकता है।
रोग का निदान
पिछले अध्ययनों के आधार पर, माइलोफिब्रोसिस के निदान लोगों के कुछ समूह कई सालों तक रहते थे, जबकि अन्य समूहों में, जीवित रहने का समय निदान से 3 से 5 साल से कम था। प्राथमिक / आइडियोपैथिक माइलोफिब्रोसिस के लगभग 60 प्रतिशत रोगी 5 साल तक रहते हैं। मरीजों का एक महत्वपूर्ण समूह है, हालांकि, जो 10 साल या उससे अधिक रहते हैं।
जो लोग बहुत अच्छी तरह से काम करते हैं उनमें शामिल हैं जिनके हीमोग्लोबिन का स्तर 10 ग्राम / डीएल से अधिक होता है, प्लेटलेट 100x3 / uL से अधिक होता है और जिनके पास यकृत का कम विस्तार होता है। स्पिलीन आकार और लिंग का अध्ययन अध्ययन में अस्तित्व पर कोई बड़ा प्रभाव नहीं प्रतीत होता है, हालांकि सिद्धांत रूप में, स्पलीन आकार को कम करने से कुछ मामलों में जीवित रहने के लाभों का अनुवाद किया जा सकता है।
से एक शब्द
अब तक, प्राथमिक माइलोफिब्रोसिस वाले लोगों के अस्तित्व को शुरुआत में बीमारी के अपने व्यक्तिगत लक्षणों और अभिव्यक्तियों के साथ और अधिक करना पड़ता है, और यह किसी भी उपचार या चिकित्सा से ज्यादा प्रभावित नहीं होता है; हालांकि, यह विकास में एक अवधारणा है जो विज्ञान के रूप में बदल सकती है। नए उपचार लगातार उभर रहे हैं और इस क्षेत्र में विज्ञान तेजी से बढ़ रहा है।
सूत्रों का कहना है:
> माइलोफिब्रोसिस: हेल्थकेयर प्रोफेशनल के लिए नई अंतर्दृष्टि: 2013 संस्करण। विद्वानों के संस्करण, 22 जुलाई, 2013।
> गंगाट एन, कारमाज़ा डी, वैद्य आर, एट अल। डीआईपीएसएस-प्लस: प्राथमिक माइलोफिब्रोसिस के लिए एक परिष्कृत गतिशील अंतर्राष्ट्रीय प्रोजेस्टोस्टिक स्कोरिंग सिस्टम (डीआईपीएसएस) जिसमें कार्योटाइप, प्लेटलेट गिनती और ट्रांसफ्यूजन स्थिति से प्रोजेस्टोस्टिक जानकारी शामिल है। जे क्लिन ऑनकॉल। 2011; 29: 392-397।
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