विकार रक्त कोशिकाओं में एक दोष के कारण होता है
Paroxysmal रात्रिभोज हीमोग्लोबिनुरिया (पीएनएच) एक अधिग्रहित रक्त स्टेम सेल विकार है। इसे मूल रूप से सुबह में उत्पादित काले रंग के मूत्र (हीमोग्लोबिनुरिया) के लक्षण के लिए नामित किया गया था। ऐसा माना जाता था कि लाल रक्त कोशिकाओं ( हेमोलाइसिस ) का असामान्य टूटना जिसके कारण अंधेरे मूत्र का कारण रात में हुआ विस्फोट (पैरॉक्सिम्स) में हुआ था। अनुसंधान, हालांकि, दिखाया गया है कि पीएनएच में हेमोलाइसिस, जैव रासायनिक दोष के कारण होता है, पूरे दिन होता है और विस्फोटों में नहीं होता है।
मूत्र रंग में परिवर्तन किसी भी समय हो सकता है लेकिन केंद्रित रात के मूत्र में सबसे नाटकीय है।
पेरॉक्सिस्मल नक्षत्र हेमोग्लोबिनुरिया की बेहतर समझ ने विकार को फिर से परिभाषित किया है क्योंकि हेमोलाइसिस, नसों में रक्त के थक्के (थ्रोम्बिसिस), और सभी प्रकार के रक्त कोशिकाओं ( हेमेटोपोइज़िस ) के उत्पादन में कमी। पीएनएच सभी जातीय पृष्ठभूमि के पुरुषों और महिलाओं दोनों को प्रभावित करता है और किसी भी उम्र में हो सकता है, लेकिन आमतौर पर युवा वयस्कों में पाया जाता है।
लक्षण
पीएनएच वाले बहुत से लोगों में लक्षण नहीं हैं। पीएनएच के लक्षण इस बात पर निर्भर करते हैं कि हेमोलाइसिस, थ्रोम्बिसिस, या हेमेटोपोइसिस की कमी मौजूद है या नहीं।
- हेमोलाइसिस - कोला-रंगीन मूत्र (हीमोग्लोबिनुरिया), हेमोलिटिक एनीमिया
- थ्रोम्बिसिस - जहां क्लॉट होता है लक्षणों को निर्धारित करता है। यदि थक्का यकृत की नस में स्थित है, तो जांदी और एक बड़ा यकृत हो सकता है। पेट में, एक थक्का पेट दर्द का कारण बनता है; सिर में, सिरदर्द। त्वचा के थक्के त्वचा के बड़े क्षेत्रों, जैसे पीठ के ऊपर उठाए गए, दर्दनाक, लाल गांठों का कारण बनते हैं।
- हानिकारक हेमेटोपोइज़िस - एनीमिया (पर्याप्त लाल रक्त कोशिकाएं नहीं), संक्रमण की संवेदनशीलता (पर्याप्त सफेद रक्त कोशिकाओं नहीं), और असामान्य रक्तस्राव (पर्याप्त प्लेटलेट नहीं)।
निदान
कई प्रयोगशाला परीक्षण हैं जो पेरॉक्सिसमल रात्रिभोज हीमोग्लोबिन्यूरिया का निदान करने में मदद कर सकते हैं। सबसे सटीक सीडी 55 और सीडी 5 9, दो प्रोटीन का पता लगाने के लिए रक्त का परीक्षण कर रहा है।
लाल रक्त कोशिकाओं पर इन प्रोटीनों की अनुपस्थिति पीएनएच के निदान की पुष्टि करती है। निदान के दौरान, अन्य रक्त परीक्षण पूर्ण रक्त कोशिका गिनती (सीबीसी), रेटिक्युलोसाइट गिनती, सीरम लैक्टेट डीहाइड्रोजनेज (एलडीएच), बिलीरुबिन और हैप्पटोग्लोबिन सहित किया जाएगा। एक अस्थि मज्जा नमूना (बायोप्सी) लिया जा सकता है और एक माइक्रोस्कोप के तहत जांच की जा सकती है।
इलाज
उपचार इस बात पर आधारित है कि कौन से लक्षण मौजूद हैं। कई वयस्कों को रोजाना स्टेरॉयड (prednisone) के साथ इलाज किया जाता है जब हेमोलाइसिस होता है और छूट के दौरान वैकल्पिक दिनों में बदल जाता है। लौह और फोलिक एसिड की खुराक हेमोलाइसिस के कारण घाटे को बदलने में मदद करती है। कुछ व्यक्ति लाल रक्त कोशिका उत्पादन को उत्तेजित करने के लिए एंड्रोजेनिक हार्मोन प्राप्त कर सकते हैं। गंभीर एनीमिया में, रक्त संक्रमण आवश्यक हो सकता है। रक्त के थक्के के विकास को कम करने के लिए रक्त पतले का उपयोग किया जा सकता है। हानिकारक हेमेटोपोइसिस का एंटीथिमोसाइट ग्लोबुलिन (एटीजी) के साथ इलाज किया जा सकता है।
एक अस्थि मज्जा (स्टेम सेल) प्रत्यारोपण सामान्य रूप से पीएनएच में दोषपूर्ण रक्त कोशिकाओं को प्रतिस्थापित कर सकता है। पीएनएच वाले लगभग सभी व्यक्तियों को अंततः लंबे समय तक रहने के लिए एक प्रत्यारोपण की आवश्यकता होगी। यदि प्रत्यारोपण बीमारी के दौरान देर से किया जाता है तो परिणाम उतने अच्छे नहीं होते हैं क्योंकि उस समय व्यक्ति बहुत बीमार होता है।
पीएनएच के लिए पहली दवा स्वीकृत
16 मार्च, 2007 को, अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (एफडीए) ने पीएनएच के इलाज के लिए सोलिरिस (एक्लिज़ुमाब) को मंजूरी दे दी। अनुमोदन कई अध्ययनों के परिणामों पर आधारित था जो दिखाते हैं कि एक्लिज़ुमाब के साथ उपचार ने हेमोलाइसिस में नाटकीय कमी का उत्पादन किया, और हर महीने हीमोग्लोबिनुरिया के दिनों में कमी आई।
स्रोत
> पार्कर, चार्ल्स, मित्सुहिरो ओमाइन, स्टीफन रिचर्ड्स, एट अल। "Paroxysmal रात्रिभोज Hemoglobinuria का निदान और प्रबंधन।" रक्त 106 (2005): 36 99 - 370 9।