प्राथमिक माइलोफिब्रोसिस के लिए उपचार विकल्प क्या हैं?

प्राथमिक माइलोफिब्रोसिस (पीएमएफ) कई रक्त विकारों में से एक है जो मायलोप्रोलिफेरेटिव नियोप्लासम के रूप में वर्गीकृत है। नियोप्लाज्म को उत्परिवर्तन के कारण ऊतक की असामान्य वृद्धि के रूप में परिभाषित किया जाता है और इसे सौम्य (गैर-घातक), पूर्व-घातक, या घातक के रूप में वर्गीकृत किया जा सकता है। मायलोप्रोलिफेरेटिव नेओप्लासम आमतौर पर शुरुआत में सौम्य होते हैं, लेकिन समय के साथ घातक (कैंसर) रोग में बदल सकता है।

पीएमएफ में उत्परिवर्तन के परिणामस्वरूप अस्थि मज्जा के फाइब्रोसिस (स्कार्फिंग) होते हैं। अस्थि मज्जा में यह scarring रक्त कोशिकाओं के सामान्य विकास में बाधा डालता है। एनीमिया सबसे आम प्रयोगशाला खोज है। ल्यूकोसाइटोसिस (सफेद रक्त कोशिकाओं में ऊंचाई) और थ्रोम्बोसाइटोसिस (ऊंचा प्लेटलेट गिनती) आम हैं लेकिन जैसे ही बीमारी बढ़ती है, थ्रोम्बोसाइटोपेनिया (कम प्लेटलेट गिनती) हो सकती है। स्प्लेनोमेगाली (प्लीहा में वृद्धि) विकसित होता है क्योंकि प्लीहा रक्त कोशिका उत्पादन की एक माध्यमिक साइट बन जाती है।

क्या हर किसी को इलाज की ज़रूरत है?

जबकि आपका सामान्य पहला कदम संभावित उपचार विकल्पों का पता लगाना हो सकता है, याद रखें कि पीएमएफ वाले सभी लोगों को इलाज की आवश्यकता नहीं है। पीएमएफ के लिए उपचार रोग प्रगति और अत्यधिक अस्तित्व के जोखिम से निर्धारित किया जाता है।

डायनेमिक इंटरनेशनल प्रोजेस्टोस्टिक स्कोरिंग सिस्टम (डीआईपीएसएस) प्लस स्कोर नामक एक प्रणाली उम्र, सफेद रक्त कोशिका गिनती, हीमोग्लोबिन, विस्फोट कोशिकाओं को प्रसारित करने, लक्षणों की उपस्थिति, जेनेटिक्स, प्लेटलेट गिनती, और ट्रांसफ्यूजन जैसे व्यक्ति की जानकारी के बारे में जानकारी का उपयोग करती है।

इस प्रणाली का उपयोग पीएमएफ वाले लोगों को चार पूर्वानुमानिक श्रेणियों में विभाजित किया जा सकता है: कम जोखिम, मध्यवर्ती -1 जोखिम, मध्यवर्ती -2 जोखिम, और उच्च जोखिम। उच्च जोखिम बीमारी वाले मरीजों में कम जोखिम वाली बीमारी वाले रोगियों में 15 साल तक मध्यस्थ अस्तित्व एक वर्ष से अधिक है। 60 साल से कम उम्र के लोगों में पीएमएफ बेहतर प्रज्ञान और लगभग दो वर्षों तक औसत 20 वर्षों तक औसत अस्तित्व से जुड़ा हुआ है।

हेमेटोलॉजिस्ट एक उपचार योजना निर्धारित करने के लिए व्यक्ति के अनुवांशिक उत्परिवर्तन के साथ डीआईपीपीएस प्लस स्कोर का उपयोग करते हैं। कम जोखिम वाली बीमारी वाले लोग जिनके लक्षण नहीं हैं, उनका इलाज नहीं किया जाता है, लेकिन लक्षणों और एनीमिया और / या थ्रोम्बोसाइटोपेनिया को खराब करने के लिए बारीकी से निगरानी की जाती है। यदि कोई व्यक्ति लक्षण विकसित करता है (बुखार, वजन घटाने, अत्यधिक पसीना या प्लीहा के बड़े पैमाने पर विस्तार) या संक्रमण की आवश्यकता है, तो उपचार शुरू किया जाना चाहिए। लाल रक्त कोशिका संक्रमण आमतौर पर दिया जाता है जब हीमोग्लोबिन 8 ग्राम / डीएल से कम होता है। चूंकि दोहराए गए लाल रक्त कोशिका संक्रमण से लौह अधिभार होता है, आमतौर पर अन्य उपचारों का प्रयास किया जाता है।

लक्षणों का उपचार

• स्प्लेनोमेगाली: यदि प्लीहा काफी बढ़ाया गया है और समस्याएं पैदा कर रहा है (जैसे असुविधा, एकाधिक स्प्लेनिक इन्फर्क्ट्स, ट्रांसफ्यूजन की आवश्यकता में वृद्धि), मौखिक दवा हाइड्रोक्साइरिया का उपयोग किया जा सकता है। इस उपचार के साथ पीएमएफ के करीब 40 प्रतिशत लोगों में लगभग एक वर्ष तक चलने वाले स्पलीन आकार में 50 प्रतिशत की कटौती है। यदि प्लीहा हाइड्रॉक्स्यूरिया थेरेपी का जवाब नहीं देता है, स्प्लेनेक्टोमी (प्लीहा का शल्य चिकित्सा हटाने) की आवश्यकता हो सकती है।
• एनीमिया: पीएमएफ में एनीमिया को विभिन्न प्रकार की दवाओं जैसे फ्लूक्सिमस्टरोन, प्रीनिनिस, या डानाज़ोल के साथ इलाज किया जा सकता है। फ्लूक्साइमेस्टरोन और डानाज़ोल एंड्रोजन (एक स्टेरॉयड हार्मोन) के रूप में जाना जाता है जो अस्थि मज्जा उत्पादन को उत्तेजित करता है। इन दवाओं के प्रमुख नुकसान में से एक यह है कि वे पुरुष हार्मोन से संबंधित हैं और शरीर के बाल, गहरी आवाज, या मांसपेशी थोक में वृद्धि का कारण बन सकते हैं। प्रीलिनिस के साथ थैलिडोमाइड या लेनालिडोमाइड (कीमोथेरेपी का एक रूप) भी इस्तेमाल किया जा सकता है।

उच्च या इंटरमीडिएट जोखिम

मध्यवर्ती और उच्च जोखिम वाली बीमारी वाले लोगों को वैकल्पिक चिकित्सा की आवश्यकता हो सकती है। यह समझना मुश्किल है कि आपकी बीमारी अधिक जोखिम है-उपचार विकल्पों का ज्ञान कुछ चिंता और डर को कम करने में मदद कर सकता है जो आप महसूस कर सकते हैं।

• हेमेटोपोएटिक स्टेम सेल प्रत्यारोपण (एचएससीटी या अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण) : यह पीएमएफ के लिए एकमात्र उपचारात्मक थेरेपी है लेकिन इसका महत्वपूर्ण जोखिम है। जटिलताओं को कम करने के लिए अन्य जटिलताओं के विकास से पहले निदान के तुरंत बाद प्रत्यारोपण होना चाहिए। ऐतिहासिक रूप से, प्रत्यारोपण 60 वर्ष से कम आयु के लोगों तक ही सीमित है जिन्होंने भाई दाताओं (एमएसडी) से मेल खाया है । हाल ही में प्रत्यारोपण मिलान किए गए असंबद्ध या मेल नहीं खाते से संबंधित दाताओं के साथ किया गया है।

• रुक्सोलिटिनिब: पीएमएफ वाले लोग और गंभीर लक्षण जो एचएससीटी के उम्मीदवार नहीं हैं, वे रक्सोलिटिनिब का उपयोग कर सकते हैं। रुक्सोलिटिनिब एक दवा है जो एक टायरोसिन किनेस अवरोधक के रूप में जाना जाता है, विशेष रूप से एक जेएके 2 अवरोधक। जेएके 2 पीएमएफ में एक आम उत्परिवर्तन है लेकिन पॉलीसिथेमिया वेरा और आवश्यक थ्रोम्बोसाइटमिया जैसे अन्य मायलोप्रोलिफेरेटिव नियोप्लासम में भी पाया जा सकता है। Ruxolitinib के साथ उपचार स्पलीन आकार को कम कर सकते हैं, लक्षणों को कम कर सकते हैं (थकान, हड्डी दर्द की तरह), और एनीमिया को कम करें। यद्यपि यह दवा JAK2 उत्परिवर्तन को लक्षित करती है, फिर भी अन्य उत्परिवर्तन वाले रोगी भी प्रतिक्रिया दे सकते हैं।

_{सूत्रों का कहना है:}

_{प्राथमिक माइलोफिब्रोसिस और प्राथमिक माइलोफिब्रोसिस के प्रबंधन के टेफेरी ए। निदान। इन: अप टूडेट, पोस्ट, TW (एड), अपडोडेट, वाल्थम, एमए, 2016।}