अतिरिक्त उपचार विकल्पों की एक समीक्षा
प्राथमिक माइलोफिब्रोसिस (पीएमएफ) के लिए एकमात्र उपचारात्मक थेरेपी स्टेम सेल प्रत्यारोपण है , हालांकि, इस चिकित्सा को केवल उच्च और मध्यवर्ती जोखिम वाले रोगियों के लिए अनुशंसा की जाती है। यहां तक कि इस समूह में, उम्र और अन्य चिकित्सीय स्थितियों में प्रत्यारोपण से जुड़े जोखिमों में वृद्धि हो सकती है जो इसे विचार चिकित्सा से कम बनाती है। इसके अतिरिक्त, उच्च और मध्यवर्ती जोखिम वाले पीएमएफ वाले सभी लोगों के पास एक उपयुक्त स्टेम सेल प्रत्यारोपण दाता (मिलान करने वाला भाई या मिलान न किए गए दाता) होगा।
यह अनुशंसा की जाती है कि कम जोखिम वाली पीएमएफ वाले लोगों को बीमारी से जुड़े लक्षणों को कम करने के उद्देश्य से उपचार प्राप्त होता है।
शायद आपके चिकित्सक ने सलाह दी है कि प्रत्यारोपण आपके लिए सबसे अच्छा विकल्प नहीं है, या कोई उपयुक्त दाता की पहचान नहीं की जा सकती है, या आपने पीएमएफ के लिए अन्य पहली लाइन उपचारों को बर्दाश्त नहीं किया है। स्वाभाविक रूप से, आपका अगला प्रश्न हो सकता है-अन्य उपचार विकल्प क्या उपलब्ध हैं? सौभाग्य से, अतिरिक्त उपचार विकल्पों को खोजने की कोशिश कर रहे कई चल रहे अध्ययन हैं। हम संक्षेप में इनमें से कुछ दवाओं की समीक्षा करेंगे।
जेएके 2 अवरोधक
एक जेएके 2 अवरोधक, रुक्सोलिटिनिब , पीएमएफ के लिए पहली लक्षित चिकित्सा थी। जेएके 2 जीन में उत्परिवर्तन पीएमएफ के विकास से जुड़े हुए हैं।
Ruxolitinib इन उत्परिवर्तनों वाले लोगों के लिए एक उचित चिकित्सा है जो स्टेम सेल प्रत्यारोपण से गुजर नहीं सकते हैं। सौभाग्य से, यह जेएके 2 उत्परिवर्तन के बिना लोगों में भी सहायक पाया गया है।
इसी तरह की दवाओं (अन्य जेएके 2 अवरोधक) विकसित करने के लिए चल रहे शोध चल रहे हैं जिनका उपयोग पीएमएफ के उपचार में किया जा सकता है और साथ ही साथ अन्य दवाओं के साथ रक्सोलिटिनिब का संयोजन भी किया जा सकता है।
पीएमएफ के इलाज के लिए मोमेलोटिनिब एक और जेएके 2 अवरोधक का अध्ययन किया जा रहा है। शुरुआती अध्ययनों में उल्लेख किया गया है कि 45 प्रतिशत लोगों को जो मामेलोटिनिब प्राप्त हुआ था, में स्पलीन आकार में कमी आई थी।
अध्ययन किए गए आधे लोगों में से उनके एनीमिया में सुधार हुआ था और 50 प्रतिशत से अधिक ट्रांसफ्यूजन थेरेपी को रोकने में सक्षम थे। थ्रोम्बोसाइटोपेनिया (कम प्लेटलेट गिनती) विकसित हो सकती है और प्रभावशीलता को सीमित कर सकती है। पीएमएफ के इलाज में अपनी भूमिका निर्धारित करने के लिए मोमेलोटिनिब की तुलना चरण 3 अध्ययनों में रक्सोलिटिनिब से की जाएगी।
Immunomodulatory दवाओं
Pomalidomide एक immunomodulatory दवा है (दवाएं जो प्रतिरक्षा प्रणाली में परिवर्तन)। यह thalidomide और lenalidomide से संबंधित है। आम तौर पर, इन दवाओं को prednisone (एक स्टेरॉयड दवा) के साथ दिया जाता है।
पीएमएफ में उपचार विकल्प के रूप में थैलिडोमाइड और लेनालिडोमाइड का अध्ययन पहले से ही किया जा चुका है। हालांकि वे दोनों लाभ दिखाते हैं, उनका उपयोग अक्सर साइड इफेक्ट्स द्वारा सीमित होता है। Pomalidomide एक कम जहरीले विकल्प के रूप में विकसित किया गया था। कुछ रोगियों में एनीमिया में सुधार होता है लेकिन प्लीहा आकार में कोई प्रभाव नहीं देखा जाता है। इस सीमित लाभ को देखते हुए, पीएमएफ के इलाज के लिए रुक्सोलिटिनिब जैसे अन्य एजेंटों के साथ पोल्मालिडोमाइड को संयोजित करने के लिए चल रहे अध्ययन चल रहे हैं।
Epigenetic दवाओं
एपिजेनेटिक दवाएं ऐसी दवाएं हैं जो शारीरिक रूप से उन्हें बदलने के बजाए कुछ जीनों की अभिव्यक्ति को प्रभावित करती हैं। इन दवाओं में से एक वर्ग हाइपोमेथिलेटिंग एजेंट हैं, जिनमें एजासिटाइडिन और डेसिटाबाइन शामिल होगा।
इन दवाओं का उपयोग वर्तमान में मायलोडाइस्प्लास्टिक सिंड्रोम के इलाज के लिए किया जाता है । Azacitidine और decitabine की भूमिका को देखकर अध्ययन शुरुआती चरणों में हैं। अन्य दवाएं हिस्टोन डेसिटेलीज़ (एचडीएसी) अवरोधक हैं जैसे कि गिविनोस्टैट और पैनोबिनोस्टैट।
Everolimus
एवरोलिमस एक दवा है जो एक एमटीओआर किनेस अवरोधक और इम्यूनोस्पेप्रेसेंट के रूप में वर्गीकृत है। यह एफडीए (खाद्य और औषधि प्रशासन) कई कैंसर (स्तन, गुर्दे सेल कार्सिनोमा, न्यूरोन्डोक्राइन ट्यूमर इत्यादि) के उपचार के लिए अनुमोदित है और अंग प्रत्यारोपण (यकृत या गुर्दे) प्राप्त करने वाले लोगों में अंग अस्वीकृति को रोकने के लिए। एवरोलिमस मौखिक रूप से लिया जाता है।
शुरुआती अध्ययनों से संकेत मिलता है कि यह लक्षण, प्लीहा आकार, एनीमिया, प्लेटलेट गिनती और सफेद रक्त कोशिका गिनती को कम कर सकता है।
Imetelstat
Imetelstat का अध्ययन कई कैंसर और माइलोफिब्रोसिस में किया गया है। शुरुआती अध्ययनों में, इसने मध्यवर्ती- या उच्च जोखिम वाले पीएमएफ वाले कुछ लोगों में छूट (पीएमएच के मृत संकेत और लक्षण) प्रेरित किए हैं।
यदि आप प्रथम-पंक्ति उपचार का जवाब नहीं देते हैं, तो नैदानिक परीक्षण में दाखिला लेने से आप उपन्यास उपचार तक पहुंच सकते हैं। वर्तमान में, 20 से अधिक नैदानिक परीक्षण हैं जो मायलोफिब्रोसिस वाले लोगों के लिए उपचार विकल्पों का आकलन करते हैं। आप अपने चिकित्सक के साथ इस विकल्प पर चर्चा कर सकते हैं।
> स्रोत:
> सर्वेंट्स एफ। मैं प्राथमिक माइलोफिब्रोसिस का इलाज कैसे करता हूं। रक्त। 2014; 124: 2635-2642।
> गेयर एचएल और मेसा आरए। Myeloproliferative neoplasms के लिए थेरेपी: कब, कौन सा एजेंट, और कैसे? रक्त। 2014; 124: 3529-3537।