क्या सिस्टिक फाइब्रोसिस के लिए कोई इलाज है?

नए उपचार का वादा करना

अब तक, सिस्टिक फाइब्रोसिस (सीएफ) के लिए कोई इलाज नहीं है, लेकिन शोधकर्ता एक खोजने के लिए कड़ी मेहनत कर रहे हैं। वैज्ञानिक पहले से कहीं ज्यादा करीब हैं। पिछले कुछ दशकों में, शोध के एक विशाल निकाय ने कई नई दवाओं और उपचारों के विकास को जन्म दिया है, जिन्होंने जीवन प्रत्याशा और जीवन की गुणवत्ता दोनों में नाटकीय रूप से सुधार किया है। इन सभी ने नए शोध के लिए दरवाजे खोले हैं जो इलाज का कारण बन सकते हैं।

निम्नलिखित कुछ संभावित इलाज हैं जिनका अध्ययन किया जा रहा है।

जीन थेरेपी

1 9 8 9 में, सिस्टिक फाइब्रोसिस के कारण जिम्मेदार जीन की खोज की गई: सीएफटीआर जीन । यह खोज सीएफ समुदाय के लिए रोमांचक थी। कई लोगों का मानना ​​था कि खोज से जीन थेरेपी के माध्यम से इलाज होगा।

दुर्भाग्यवश, यह अभी तक नहीं हुआ है, लेकिन कोशिश करने की कमी के लिए नहीं। अनुवांशिक दोष को आजमाने और सही करने के लिए कई अध्ययन किए गए हैं, लेकिन उनमें से कोई भी सफल नहीं हुआ है। जीन थेरेपी के साथ अब तक की सबसे बड़ी समस्या एक वेक्टर ढूंढ रही है जो प्रभावी ढंग से कोशिकाओं को सही जीन ले जा सकती है।

यद्यपि जीन थेरेपी के लिए अभी भी उम्मीद हो सकती है। जुलाई 200 9 में, चैपल हिल में उत्तरी कैरोलिना विश्वविद्यालय के शोधकर्ताओं के एक समूह ने फेफड़ों के ऊतकों के प्रयोगशाला नमूने में जीन को स्थानांतरित करने के लिए एक वेक्टर के रूप में एक सामान्य शीत वायरस का उपयोग करके बहुत अच्छे परिणाम प्राप्त किए। शोध दल अब ठंडे वायरस को कमजोर करने के तरीके पर काम कर रहा है, इसलिए सिस्टिक फाइब्रोसिस वाले लोगों में इलाज का परीक्षण किया जा सकता है।

वीएक्स-770

वीएक्स -770 एक ऐसी दवा है जिसका परीक्षण सिस्टिक फाइब्रोसिस वाले लोगों में वेरटेक्स फार्मास्यूटिकल्स द्वारा किया जा रहा है जिनके पास G551D उत्परिवर्तन की कम से कम एक प्रति है। दवा वास्तव में सीएफटीआर जीन में दोष को लक्षित करने में सक्षम हो सकती है और क्लोराइड चैनल खोलने की अपनी क्षमता को बहाल कर सकती है, इस प्रकार नमक को कोशिकाओं के अंदर और बाहर प्रवाह करने की अनुमति मिलती है।

जीन थेरेपी के विपरीत, वीएक्स -770 दोषपूर्ण जीन को प्रतिस्थापित नहीं करेगा। इसके बजाय, यदि सफल हो, तो VX-770 मौजूदा जीन में समस्या की मरम्मत करेगा।

वीएक्स-809

वीएक्स -80 9 एक और दवा है जिसका परीक्षण उन लोगों में वेरटेक्स फार्मास्यूटिकल्स द्वारा किया जा रहा है जिनके पास ΔF508-CFTR उत्परिवर्तन की दो प्रतियां हैं। यह वीएक्स -770 के समान है जिसमें यह कोशिकाओं के माध्यम से नमक बहने में सक्षम हो सकता है, लेकिन यह थोड़ा अलग काम करता है। यदि यह शोध करता है कि शोधकर्ताओं को उम्मीद है कि यह होगा, तो वीएक्स -80 9 सीएफटीआर प्रोटीन को वायुमार्ग सेल झिल्ली पर उचित जगह पर ले जाकर क्लोराइड चैनल खोल देगा।

Miglustat

मिग्लस्टैट एक ऐसी दवा है जिसे एक्टेलियन फार्मास्यूटिकल्स द्वारा निर्मित किया जाता है जो कि पहले से ही अन्य स्थितियों के इलाज के लिए उपयोग में है, लेकिन वर्तमान में सिस्टिक फाइब्रोसिस वाले लोगों में उपयोग के लिए अध्ययन किया जा रहा है जिनके पास ΔF508-CFTR उत्परिवर्तन की दो प्रतियां हैं। अध्ययन छोटा है (इसमें केवल 15 प्रतिभागी शामिल हैं), लेकिन अब तक परिणाम वादा कर रहे हैं। Miglustat सीएफटीआर दोष को उलट करने और कोशिकाओं को सामान्य गतिविधि बहाल करने में सक्षम है।

Ataluren

अटलारेन, जिसे पीटीसी 124 कहा जाता था, का अध्ययन पीटीसी थेरेपीटिक्स द्वारा सीएफ वाले लोगों के लिए एक संभावित इलाज के रूप में किया जा रहा है, जिनके पास बकवास उत्परिवर्तन है। बकवास उत्परिवर्तन में, सीएफटीआर जीन में सामान्य कोड के बीच "गिबरिश" कोड का एक टुकड़ा दिखाई देता है।

बकवास कोड एक स्टॉप साइन की तरह कार्य करता है, जिससे कोशिकाओं को उसके बाद होने वाले किसी भी कोड को पढ़ने से रोका जा सकता है। Ataluren कोशिकाओं को स्टॉप साइन को अनदेखा करने में मदद करके उस समस्या को ठीक करने में सक्षम हो सकता है और उसके बाद होने वाले कोड को पढ़ना जारी रख सकता है, इस प्रकार कोशिकाओं को सामान्य कार्य बहाल कर सकता है।

> स्रोत:

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